Nuevo fármaco contra la Fibrosis Quística

El que sería el segundo fármaco de Vertex Pharmaceuticals contra la Fibrosis Quística y también el segundo en el mundo que hace frente de manera directa al defecto genético que provoca  esta enfermedad, ( y no solo a tratar los síntomas),  podría beneficiar pronto a casi la mitad de los pacientes de Fibrosis Quística. Su aprobación ya ha sido recomendada por un comité asesor federal en Nueva York.

Orkambi es el nombre que la compañía quiere darle al  nuevo fármaco, diseñado para pacientes que tienen dos copias de la mutación F508del  (la mutación más común de esta enfermedad). Este medicamento beneficiaría solamente a pacientes mayores de 12 años por lo que solo afectaría, por el momento, a 8.500 de los  14mil pacientes de FQ con dicha mutación. Pero ya se están haciendo pruebas para pacientes de hasta 6 años.

El comité de la Administración de Alimentos y Medicamentos votó 12-1 con respecto a que el fármaco, que la compañía planea llamar Orkambi, es seguro y lo suficientemente eficaz para ser aprobado. La FDA deberá emitir un fallo antes del 5 de julio.
Vertex espera que el fármaco lleve a la compañía a una rentabilidad considerable tras 26 años de formar parte de la industria.

Vertex ya comercializa Kalydeco, el primer medicamento que hace frente al defecto genético que causa la fibrosis quística, pero únicamente es de utilidad para alrededor de 2,000 de los 30 mil pacientes de fibrosis quística en Estados Unidos.

La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria causada por mutaciones en un gen. En ella, se acumula moco espeso en los pulmones, provocando una disminución gradual en la capacidad de respirar. La muerte por falla respiratoria suele producirse cuando las personas alcanzan la tercera, cuarta o quinta décadas de la vida.

Algunos pacientes que tomaron el medicamento en pruebas clínicas señalaron que el mismo causó una diferencia sustancial en sus vidas, reduciendo los episodios de tos, la capacidad de ejercitarse, ganar peso o reducir las hospitalizaciones. Ninguno testificó en contra de su aprobación.

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